新研究發(fā)現(xiàn)用于治療水腫性疾病的處方藥“布美他尼”可以改善幼兒自閉癥癥狀

新研究發(fā)現(xiàn)用于治療水腫性疾病的處方藥“布美他尼”可以改善幼兒自閉癥癥狀(Image Credit: Zahraa Saleh / Shutterstock)
(神秘的地球uux.cn報道)據(jù)EurekAlert!:根據(jù)中國和英國研究人員的一項新研究發(fā)現(xiàn),布美他尼——一種用于治療水腫性疾?。ㄟ^多的新研現(xiàn)用液體在組織間隙或體腔內(nèi)積聚)的處方藥,可以改善幼兒自閉癥譜系障礙的究發(fā)疾病廣州外圍(廣州外圍女)外圍預約(電話微信189-4469-7302)提供頂級外圍女上門,優(yōu)質(zhì)資源可滿足你的一切要求一些癥狀,并且沒有明顯的于治副作用。
這項研究今天發(fā)表于Translational Psychiatry雜志。療水此研究首次表明,腫性癥狀布美他尼這種藥物通過降低大腦中γ-氨基丁酸(GABA;γ-aminobutyric acid)和谷氨酸(Gln; Glutamine)的可改比例來改善自閉癥譜系障礙的癥狀。GABA和Gln都是善幼神經(jīng)遞質(zhì),作為化學信號促使大腦內(nèi)部神經(jīng)細胞交流。兒自
自閉癥譜系障礙(ASD)是閉癥一種神經(jīng)發(fā)育障礙,據(jù)估計全世界每160名兒童中就有1名患有自閉癥譜系障礙。布美他尼這一疾病的新研現(xiàn)用特征是社交溝通能力受到損害,表現(xiàn)為在情緒理解和非語言溝通方面存在困難(如眼神交流和微笑);以及無法發(fā)展、究發(fā)疾病維持和理解社會關(guān)系。于治自閉癥譜系障礙患者往往興趣有限,療水廣州外圍(廣州外圍女)外圍預約(電話微信189-4469-7302)提供頂級外圍女上門,優(yōu)質(zhì)資源可滿足你的一切要求并有重復刻板行為。輕度自閉癥患者可以獨立生活,但有些患者的情況可能很嚴重,需要終生護理和支持。
雖然自閉癥潛在的生物學機制在很大程度上仍不清楚,先前的研究表明,它可能是由于生命早期大腦發(fā)育的變化,特別是與GABA(一種神經(jīng)遞質(zhì))有關(guān)的變化。GABA是大腦中一種控制神經(jīng)細胞交流的化學物質(zhì)。在成人大腦中,GABA具有抑制性,這意味著它會“關(guān)閉”神經(jīng)細胞。在胎兒期和產(chǎn)后早期發(fā)育過程中,GABA主要具有興奮性,“打開”神經(jīng)細胞并使其激活,在神經(jīng)細胞的發(fā)育和成熟過程中起關(guān)鍵作用。GABA“開關(guān)”的異常(比如,從興奮性到抑制性的功能轉(zhuǎn)變出現(xiàn)延遲)會導致神經(jīng)回路的發(fā)育和功能成熟出現(xiàn)延遲,從而影響腦部神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)活動。這意味著在早期干預可能有助于減輕自閉癥患者的癥狀。
目前,針對學齡前自閉癥患兒的治療方式主要是行為干預,例如在受過訓練的康復師的指導下,患兒及其家長在經(jīng)特殊設(shè)計的游戲中互動,來提升患兒的語言、社交和認知能力等。然而,由于康復資源有限,在全世界范圍內(nèi),尤其是發(fā)展中國家,此類行為干預治療受到諸多限制。
之前,已經(jīng)有自閉癥模式動物實驗和自閉癥患兒的小規(guī)模臨床試驗顯示,布美他尼——這種已被批準用于治療水腫性疾病(病理過程為過多的液體在組織間隙或體腔內(nèi)積聚)的藥物,可助于減輕自閉癥的癥狀。
現(xiàn)在,中國多所機構(gòu)和英國劍橋大學的研究人員的一項國際合作研究項目表明,使用布美他尼是安全的,可以有效地減輕年齡低至3歲的自閉癥兒童的癥狀。自閉癥可以在24個月,甚至18個月的時候被確診。
研究團隊招募了83例年齡在3-6歲的兒童,并將這些兒童分成兩組,其中42位兒童被分配到治療組。他們一天服用兩次0.5毫克的布美他尼,持續(xù)服用三個月。與之相比,另外41例對照組的兒童沒有接受布美他尼藥物治療。研究人員利用兒童自閉癥評定量表(CARS)來評估參加試驗的兒童的癥狀,評估諸如模仿、情緒性反應、語言和非語言交流等行為。此量表得分高于30分的兒童被認為患有自閉癥。
在接受治療之前,兩組兒童(治療組和對照組)在CARS量表上的得分相近。但是,在治療之后,對照組的總平均分為37.27,而布美他尼藥物治療組的總平均分為34.51。而且,同樣重要的是,治療組在CARS量表上得分高于或等于3分的項目數(shù)量顯著減少:在試驗結(jié)束后,治療組的平均項目數(shù)量為3.52項,而對照組為5.49項。
該項研究的臨床負責人、上海交通大學教授、新華醫(yī)院發(fā)育行為兒童保健科主任李斐博士介紹說:“我接診了很多患有自閉癥譜系障礙的兒童,但由于在很多地方?jīng)]有心理治療的資源,我們無法為他們提供治療方案。對他們來說,一個有效和安全的治療方式是非常好的消息?!?br>李斐博士說,“一位住在上海郊區(qū)的四歲男孩接受了布美他尼藥物治療,他的母親告訴我,孩子現(xiàn)在與家人和親戚的眼神交流變多了,也能參與更多的活動。日后,我們希望,無論自閉癥譜系障礙兒童所在的家庭生活在哪里,他們的孩子都能夠獲得治療?!?br>為了了解癥狀改善潛在的機制,研究人員利用一種腦成像技術(shù),稱為磁共振波譜技術(shù),來研究大腦內(nèi)部神經(jīng)遞質(zhì)的濃度。他們發(fā)現(xiàn)了兩個關(guān)鍵的腦區(qū)——島葉皮層(與情緒、共情和自我意識相關(guān))和視覺皮層(負責整合和處理視覺信息)。在三個月的時間里,治療組的GABA和谷氨酸的比例下降了。GABA和谷氨酸被認為對于大腦的可塑性和促進學習方面很重要。
中國臺灣陽明大學教授林慶波博士說:“這項研究首次證明了布美他尼通過減少大腦中化學物質(zhì)GABA的含量來改善大腦功能并減輕自閉癥的癥狀。了解這一機制,為開發(fā)新的、更有效的藥物治療邁出了重要的一步?!?br>劍橋大學精神病學系教授、英國皇家醫(yī)學會會士、上海交通大學顧問教授、復旦大學特聘教授Barbara Sahakian博士說,“這項研究非常重要,非常令人興奮。因為這項研究意味著有一種藥物能夠幫助處于大腦發(fā)育關(guān)鍵期的自閉癥兒童,提升他們的社會學習功能并減輕自閉癥的癥狀。我們知道,GABA和谷氨酸是與大腦內(nèi)部可塑性和學習相關(guān)的關(guān)鍵化學物質(zhì)。因此,這些兒童將有機會獲得更好的生活質(zhì)量和健康。”
研究團隊表示,布美他尼改變了GABA和谷氨酸的相對濃度的這一發(fā)現(xiàn),可以作為有用的生物標記物和說明治療有效程度的生物指標。然而,他們謹慎地表示,還需要進一步開展研究來證實布美他尼對于自閉癥的治療效果。
復旦大學羅強博士表示:“這些發(fā)現(xiàn)具有非常廣闊的前景,意味著我們將有可能利用生物標記物作為指標,來確定哪些自閉癥患兒能從布美他尼得到最大獲益。更大規(guī)模、隨機雙盲安慰劑對照臨床試驗將有望證實,布美他尼對患有自閉癥譜系障礙的兒童而言是否是一種有效的治療?!?
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